aav - - synuclein overexpression nhp model

ในการแสวงหาการบำบัดการเปลี่ยนแปลงสำหรับโรคพาร์กินสัน (PD)ตัวเลือกของแบบจำลองพรีคลินิกเป็นสิ่งสำคัญยิ่งสำหรับการแปลทางคลินิกที่ประสบความสำเร็จ ในขณะที่โมเดล Neurotoxin MPTP แบบคลาสสิกได้ทำหน้าที่เป็นเครื่องมือที่มีค่าวิธีการ "การจำลองอาการปลายทาง" นั้นสั้นลงในการสรุปกลไกการเกิดโรคหลักของ PD ของมนุษย์ ข้อ จำกัด นี้มีความสำคัญอย่างยิ่งสำหรับการพัฒนาวิธีการแก้ไขโรคที่ทันสมัย (DMTS)

ที่ Prisys Biotechnologies ของเราแพลตฟอร์ม NHP Translational Neuroscienceเสนอความก้าวหน้าที่สำคัญ:AAV (ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno)-โมเดลการแสดงออกที่มากเกินไปของ Synuclein- เราวางตัวสิ่งนี้แสดงให้เห็นถึงการเปลี่ยนกระบวนทัศน์จากเพียงแค่การจำลองอาการไปสู่การสร้างแบบจำลองรากสาเหตุของโรคให้ความลึกที่ไม่มีใครเทียบและความเกี่ยวข้องทางคลินิกสำหรับการวิจัย PD ของคุณ

โมเดล MPTP ทำให้เกิดพิษต่อ dopaminergic neurotoxicity เฉียบพลัน แต่ไม่เฉพาะเจาะจง แต่มันล้มเหลวในการทำซ้ำจุดเด่นทางพยาธิวิทยาที่สำคัญของ PD:การก่อตัวของร่างกาย Lewy ซึ่งส่วนใหญ่ประกอบด้วยโปรตีน -synuclein รวม

วิธีการที่ใช้ PRISYS AAV ระบุถึงพยาธิสภาพหลักนี้โดยตรง ด้วยการใช้เวกเตอร์ AAV สำหรับการส่งมอบเป้าหมายของยีน -synuclein ของมนุษย์ลงใน substantia nigra (SN) เราเริ่มต้นการเกิดโรคที่เกิดจากการแสดงออกของโปรตีนมากเกินไป

ข้อดีที่สำคัญ:

• เพิ่มความเกี่ยวข้องทางพยาธิวิทยา:การวิจัยของคุณสามารถซักถามบทบาทที่ทำให้เกิดโรคได้โดยตรงของ -synuclein ผู้สมัครการรักษาแสดงให้เห็นถึงการกวาดล้างหรือการยับยั้งการรวมตัวนี้ให้หลักฐานที่น่าสนใจมากขึ้นเกี่ยวกับผลการปรับเปลี่ยนโรค
• จุดสิ้นสุดการตรวจสอบที่ครอบคลุม:ดังที่แสดงโดยความสามารถของแพลตฟอร์มของเราเราตรวจสอบแบบจำลองของเราไม่เพียง แต่ผ่านการประเมินมอเตอร์คลาสสิก (เช่นขนาดของ Kurlan งานจับอาหาร) แต่ยังผ่านหลักฐานทางพยาธิวิทยาที่ชัดเจนเช่นภูมิคุ้มกันสำหรับ phosphorylated -synuclein (pser129 s) มาตรฐานทองคำสำหรับ synucleinopathy

PD ของมนุษย์นั้นโดดเด่นด้วยระบบประสาทที่ช้าและก้าวหน้าซึ่งแผ่ออกไปหลายปี การดูถูกเฉียบพลันที่เกิดจาก MPTP ไม่ดีสะท้อนให้เห็นถึงหลักสูตรโรคที่ยืดเยื้อนี้ จำกัด ยูทิลิตี้สำหรับการประเมินการแทรกแซงการปรับเปลี่ยนโรคระยะยาว

AAV - - โมเดล synuclein เอาชนะข้อ จำกัด นี้อย่างสง่างาม การแสดงออกของโปรตีนที่เป็นสื่อกลางและความเป็นพิษต่อระบบประสาทที่ตามมากระบวนการช้าและก้าวหน้าที่วิวัฒนาการมาหลายเดือน- นี่เป็นหน้าต่างชั่วคราวที่มีค่าสำหรับ:

• การศึกษาพลวัตของโรค:การติดตามวิวัฒนาการของไบโอมาร์คเกอร์และการขาดดุลพฤติกรรมตั้งแต่ต้นถึงช่วงปลาย
• การประเมินประสิทธิภาพ DMT:ประเมินว่าผู้สมัครการรักษาของคุณสามารถอย่างแท้จริงได้หรือไม่ช้าหยุดหรือย้อนกลับความก้าวหน้าของโรคแทนที่จะเป็นเพียงการบรรเทาอาการชั่วคราว
• การค้นพบนักชีวภาพนวนิยาย:การตรวจสอบการเปลี่ยนแปลงตามยาวเช่นการสูญเสียความก้าวหน้าของเซลล์ประสาท dopaminergic ผ่านการถ่ายภาพ PET VMAT2 เพื่อระบุตัวบ่งชี้การวินิจฉัยหรือเภสัชจลนศาสตร์ในระยะแรก

การชราภาพเป็นปัจจัยเสี่ยงที่สำคัญที่สุดเพียงอย่างเดียวสำหรับ Sporadic PDความจริงทางวิทยาศาสตร์นี้เป็นรากฐานที่สำคัญของกลยุทธ์การสร้างแบบจำลองที่ทรงพลังที่สุดของเรา ในขณะที่กระตุ้นพยาธิวิทยาในลิงผู้ใหญ่วัยหนุ่มสมองอายุ NHPช่วยให้เราสามารถตรวจสอบการมีปฏิสัมพันธ์ที่สำคัญระหว่างชราภาพและโปรตีน.

วิธีการนี้ช่วยให้การศึกษาว่าสภาพแวดล้อมของเซลล์อายุมีปฏิสัมพันธ์กับและเร่งการเกิดน้ำตกที่ทำให้เกิดโรคอย่างไรสร้างแบบจำลองของความเกี่ยวข้องทางคลินิกที่ไม่มีใครเทียบได้มนุษย์ประปรายซึ่งคิดเป็นมากกว่า 90% ของทุกกรณี ข้อมูลและข้อสรุปที่สร้างขึ้นจากโมเดลนี้มีค่าการแปลและนวัตกรรมที่ยอดเยี่ยมการวางตำแหน่งการวิจัยของคุณในระดับแนวหน้าของสนาม

บทสรุป

Prisys Biotechnologies aav - - synuclein overexpression รุ่น NHP เป็นมากกว่าเครื่องมือ; มันเป็นแพลตฟอร์มที่ซับซ้อนสำหรับการได้รับข้อมูลเชิงลึกอย่างลึกซึ้งในการเกิดโรคของโรคพาร์กินสัน โดยการบูรณาการความจงรักภักดีทางพยาธิวิทยาความก้าวหน้าเรื้อรังความแม่นยำทางเทคโนโลยีและปัจจัยสำคัญของการชราภาพเราให้บริการระบบที่แข็งแกร่งและมีความเกี่ยวข้องทางคลินิกมากที่สุดสำหรับการทดสอบการรักษาแบบปรับเปลี่ยนโรครุ่นต่อไป

เป็นพันธมิตรกับ Prisys เพื่อเร่งความเร็วในการรักษา PD ของคุณและแปลการค้นพบทางวิทยาศาสตร์ของคุณให้เป็นผลลัพธ์ทางคลินิกที่มีความหมาย

ป้ายกำกับยอดนิยม: aav - - synuclein overexpression แบบจำลอง NHP, การวิจัย, การศึกษา, ลิง, ยีนบำบัด